Проект по созданию производственной платформы для CRISPR-терапии хронического гепатита B получил поддержку Российского научного фонда (грант памяти академика Е.П. Велихова).
Грант позволит перейти от лабораторной разработки к опытно-промышленному прототипу лекарственного препарата для удаления вируса гепатита В из инфицированных клеток печени наночастицами с CRISPR-Cas9 комплексами, сообщает пресс-служба университета.
В основе — разработанный в Сеченовском Университете прототип препарата на платформе комплексов CRISPR-Cas9 в составе биосовместимых наночастиц. Это первые в мире системы такого типа, предназначенные для элиминации вируса гепатита B: наночастицы выступают носителями, доставляющими генетические редакторы в клетки-мишени. Результатом действия системы является удаление вируса из организма. Совместная работа с Р-Фарм позволит масштабировать эту технологию и подготовить ее к дальнейшим доклиническим и клиническим этапам.
«Для лечения хронического гепатита B недостаточно просто использовать CRISPR-Cas9 как молекулярный инструмент. Главная задача — безопасно доставить эти комплексы именно в инфицированные клетки печени и сделать так, чтобы они успели удалить вирусную ДНК, но не оставались в организме дольше необходимого. В Сеченовском Университете мы разработали невирусную систему доставки на основе биосовместимых наночастиц: они выступают носителями для CRISPR-Cas9-комплексов, помогают направить их к клеткам-мишеням и снижают риск иммунного ответа. Сейчас вместе с индустриальным партнером мы переходим от лабораторной технологии к масштабируемой производственной платформе», — отметил руководитель лаборатории генетических технологий в создании лекарственных средств Сеченовского Университета Дмитрий Костюшев.
В Р-Фарм подчеркивают, что грантовая поддержка позволит довести университетскую разработку до промышленно воспроизводимой платформы.
«Редактирование генома сегодня — одна из самых динамичных областей мирового биотеха. Мы движемся в этом направлении с нуля, замыкая полный цикл: разрабатываем собственный конструкт CRISPR-Cas9 и параллельно создаем промышленно масштабируемую систему доставки этих частиц в клетку. Сквозных проектов такого уровня в мире единицы, а в России это первый опыт построения платформы полного цикла. По сути, мы создаем платформенную технологию, где при смене мишени базовая конструкция остается неизменной, достаточно перенастроить направляющий компонент и параметры носителя. Именно это открывает прямой путь к персонализированным протоколам, когда терапию можно быстро адаптировать под конкретного пациента и его мутацию», — говорит Владимир Андрианов, директор по работе с партнерами Р-Фарм.
